Dans certaines formes de cécité, certaines parties de l’œil fonctionnent toujours, mais les lésions des cellules sensibles à la lumière perturbent la vision. Aujourd’hui, les chercheurs d’une société appelée Nanoscope ont utilisé la thérapie génique pour contourner les cellules endommagées et restaurer un certain niveau de vision chez des souris complètement aveugles.
Les photorécepteurs sont les bâtonnets et les cônes dans la rétine, ces cellules sont considérées comme la première étape dans le processus de la vision. Lorsque les photorécepteurs sont activés par la lumière, ils envoient un signal chimique à d’autres neurones rétiniens, ce que l’on appelle des cellules bipolaires, qui à leur tour envoient le signal au nerf optique et au cerveau pour traitement.
Malheureusement, ces photorécepteurs sont endommagés dans de nombreuses maladies oculaires, telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge et la rétinite pigmentaire. Cela nuit à la vision même si le reste des circuits est toujours fonctionnel.
C’est ainsi que, pour la nouvelle étude, les chercheurs ont essayé de contourner les cellules photoréceptrices et d’activer directement les cellules bipolaires. Pour ce faire, ils ont ciblé un gène appelé MCO1, qui exprime des protéines de signalisation appelées opsines dans les cellules photoréceptrices et bipolaires.
Selon Samarendra Mohanty, auteur de l’étude, la beauté de cette stratégie réside dans sa simplicité. En effet comme les cellules bipolaires sont en aval des photorécepteurs, lorsque le gène de l’opsine MCO1 est ajouté aux cellules bipolaires dans la rétine avec des photorécepteurs non fonctionnels, la sensibilité à la lumière est rétablie.
Le nouveau traitement consiste en une injection ponctuelle des opsines MCO1 transportées dans un virus adéno-associé (AAV2), dans l’œil. L’équipe a testé la technique chez des souris atteintes de dégénérescence rétinienne, ce qui les empêche de percevoir la lumière. Les souris traitées semblaient retrouver une sensibilité à la lumière et une fonction rétinienne, grâce à leur performance beaucoup plus rapide dans les tests visuels tels que la navigation dans les labyrinthes et la réaction aux changements de mouvement.
Les niveaux de MCO1 dans les cellules bipolaires semblent rester élevés pendant six mois après l’injection, d’autant plus que d’autres types de cellules n’observent pas de changement d’expression suite à l’injection ce qui indique que la thérapie n’a pas eu d’effets hors cible. Les tests sanguins et tissulaires n’ont aucunement indiqué de signe d’inflammation.
Bien que les résultats soient prometteurs, l’équipe affirme que ce mécanisme n’est pas clairement transposable à une vision normale – bien que cela ressemble définitivement à une amélioration par rapport à la cécité. Pour savoir comment cela fonctionne, Nanoscope prévoit de commencer des essais cliniques sur l’homme aux États-Unis plus tard cette année, chez des patients atteints d’une maladie rétinienne sévère.
LAMBERT Capucine
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