Roche à l’assaut de l’hémophilie A

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SPK-8011, la nouvelle cible génique.

En février dernier, le laboratoire Roche, 5ème laboratoire mondial a annoncé l’acquisition de Spark therapeutics. Pour s’offrir cette startup de biotechnologies, le géant suisse a dû débourser la somme de 4,3 milliards de dollars soit un dixième de son chiffre d’affaire annuel. Dans cette transaction, Roche gagne un précieux spécialiste de la thérapie génique dont le produit phare est en passe d’entrer en phase III d’essais cliniques.

Focus sur l’hémophilie A
L’hémophilie A est une maladie héréditaire de la coagulation due à un déficit en facteur VIII. Cette pathologie est due à une mutation du gène F8 situé sur le chromosome X et concerne 1 naissance de garçon sur 5000. Les personnes hémophiles sont donc exposées tout au long de leur vie à diverses complications hémorragiques.

La course à l’innovation
Au terme de l’année 2018, Novartis, leader mondial du médicament (en CA d’après le LEEM), a réussi un énorme tour de force en mettant sur le marché la première thérapie génique pour soigner les pertes d’acuité visuelle causées par la dégénérescence héréditaire de la rétine. Cette AMM obtenue pour une thérapie génique marque le début d’une nouvelle ère et a mis la pression sur les laboratoires concurrents. Dans cette course à l’innovation, Roche tente de rattraper son retard en ayant recours à un rachat de startup, stratégie devenue de plus en plus répandue dans l’univers des Big Pharma ces dernières années.

Roche a la main mise sur l’hémophilie A
Alors que le laboratoire a obtenu une AMM l’année dernière pour l’HEMLIBRA® (emicizumab), un anticorps monoclonal indiqué dans la prévention des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A, Roche cherche à mettre la main sur ce marché niche en proposant différentes alternatives de traitement à des prix de ventes importants. L’HEMLIMBRA® est en effet affiché à un prix de $482 000 pour la première année de traitement aux Etats-Unis.

Un progrès thérapeutique très attendu
Même si ce nouveau traitement devrait être très onéreux, si tant est qu’il obtienne une AMM à l’issu de la phase III, il serait une avancée clinique majeure d’une part par sa cible originale (correction d’un gène muté) et d’autre part par des premiers essais cliniques très prometteurs même s’il reste encore des problèmes de toxicité notamment hépatique à surmonter.

 Ghali Samuel

Sources :
www.has-sante.fr (rapport sur HEMLIBRA®)
Marché mondial (d’après le LEEM)
Hemophilia news today
www.biotech-finances.com