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Nouvelle thérapie génique pour des enfants-bulles

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Une thérapie génique innovante a été testée avec succès sur huit enfants souffrant d’un déficit immunitaire grave de naissance : X-SCID ou « Déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X ». Cette maladie génétique rare (touchant approximativement un individu sur 200.000) entraîne un non-développement des cellules immunitaires du patient. Ce dernier est alors sans défense face à des infections respiratoires sévères et mortelles.
Si la greffe de moelle osseuse était auparavant pour ces enfants-bulles le seul espoir, cette thérapie génique permet donc de traiter les patients sans donneurs compatibles dans leur entourage.

Les chercheurs du National Institute of Health, aux Etats-Unis, ont en effet développé une thérapie génique utilisant un lentivirus inoffensif comme vecteur. Ces lentivirus, dont le plus célèbre représentant est le VIH, ont pour avantage de ne pas entraîner un risque de leucémie comme dans les autres thérapies géniques déjà testées.
En premier lieu, les chercheurs récupèrent des cellules souches sanguines dans la moelle osseuse des patients. Ils apportent alors à ces cellules, à l’aide des lentivirus, la bonne version du gène IL2R (muté dans les pathologies X-SCID). Le but de la thérapie est d’ensuite de redonner aux patients les cellules souches modifiées qui pourront s’implanter et être à l’origine de cellules sanguines.

Si cette nouvelle thérapie fait parler d’elle, c’est par ses résultats quasi sans précédent. En particulier, la thérapie génique aux lentivirus a permis aux lymphocytes B de se restaurer et ainsi aux jeunes patients d’éviter les perfusions d’anticorps en intraveineuse le reste de leur vie.
Pour le reste, les huit enfants de l’étude ont obtenu à la suite de ce traitement des niveaux normaux de lymphocytes T, B et NK ainsi qu’une disparition des infections virales et bactériennes opportunistes.
La manière d’appréhender le rétablissement de l’immunité se voit ainsi totalement remise en cause avec cette nouvelle étude.

Laurent Antoine.

Sources :

Publication d’origine

Définition du Déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X 

Publication par la NIH